厉害了,伟哥能帮助治疗血液肿瘤!
解螺旋公众号·陪伴你科研的第2016天
今后再也不说蓝色小药丸贵了
说到伟哥,大家可能想到的都是它那能帮助一些人重获xing福的功能。实际上,这东西本来是开发用来治疗心血管疾病的,但是疗效不佳,试验失败,但有一些实验组的病人不愿意退还剩余的药物,因为这个药物帮助他们解决了一些令人羞涩的问题,获得了新生。
最近科学家们发现,伟哥不单单能让人变得厉害,还有其他厉害的功能帮助治疗血液肿瘤!这项研究成果发表在Cell旗下的子刊《Stem Cell Reports》,杂志影响因子5分多,笔者看了下前几年有近8分,可能是近几年干细胞研究不那么火了的原因吧,毕竟热点太多了。
首先给大家简单介绍一下背景:造血干细胞(Hematopoietic stem cells, HSCs)是一种可以分化出所有血细胞的干细胞,具有"多潜能性"(multipotent)和"自我更新"(self-renewal)的特质。
临床上HSCs可以用来治疗多种血液系统(主要是血液肿瘤)和免疫系统疾病,并且表现出了良好的效果。不过,获取HSCs是一件非常麻烦的事情,因为即使给捐赠者注射集落刺激因子granulocyte-colony stimulating factor (GCSF)依然很难收集到足够的HSCs。虽然有一种CXCR4拮抗剂AMD3100能够快速且可重复的动员HSCs,但效率仍然低下!
在研究人员研究过程中,他们发现删除ROBO4这个基因可以提高血管通透性,提高HSCs的入血数量。受到这个启发,他们想到了同样具有同样功能的伟哥(港澳商品名威而钢!)伟哥通过选择性抑制PDE5,增强一氧化氮(NO)-cGMP途径,升高cGMP水平而引起平滑肌松弛,提高血管通透性。
于是他们做了个实验,发现当只使用AMD或伟哥的时候,并不能刺激足够多的HSCs进入外周血,效果不行!但当AMD和伟哥同时上阵的时候,效果就威而钢了!进入外周血的HSCs和使用集落刺激因子这种首选方法的效果竟然没有统计学差异!
血管通透性实验也发现AMD和伟哥同时上阵后,骨髓和小肠的血管的通透性明显上升!
实验结果也显示在AMD和伟哥双拳出击后,受体小鼠骨髓中的HSCs发生了重构。
长期的检测结果也显示,移植后的小鼠获得了新生。
作者在文章中谈到,使用这种方法治疗可以大大降低治疗的费用,当使用3 mg/kg的剂量给患者治疗时,费用大概是2美元每人,但使用集落刺激因子治疗,费用大概是3800美元每个治疗周期!
鉴于伟哥和AMD3100都已经是FDA批准上市的药物,所以相关的临床试验应该可以很快开展起来造福患者。
以上就是笔者对伟哥和这篇文章的介绍,有兴趣的同学可以仔细阅读原文,相关的临床试验可能还没有在中国开展,有能力的同学可以搞一波临床研究了!祝大家的生活都能威而钢!
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